基因疗法助他告别罕见皮肤病

2017-11-10 10:46:37 来源:襄阳晚报

2015年6月,一名7岁的叙利亚男孩因罹患基因变异引发的交界性表皮溶解水疱症,住进德国波鸿鲁尔大学附属儿童医院。这是一种罕见的遗传性疾病,患者皮肤脆弱,稍有摩擦就会破皮,形成水疱或血疱,严重者甚至累及口腔、舌头、食道、肠胃等黏膜部位。水疱阻塞进食,导致营养不良、皮肤变形、肢体萎缩,甚至可能诱发皮肤癌。

意大利摩德纳大学医学博士米凯莱·德卢卡及其团队先取下一块男孩完好的皮肤,随后在这块皮肤的干细胞中加入修复后的正常基因,人工培植出面积接近1平方米的正常皮肤。

这之后,他们为男孩实施3次移植手术,让正常皮肤最终得以覆盖他身体80%的部位。德卢卡说,10天后,新皮肤便开始生长;8个月后,男孩基本实现“换肤”。如今两年过去,男孩皮肤没有出现任何问题,不仅不再需要治疗,而且他已经重返校园,甚至踢上了足球。英国《自然》杂志8日刊载文章,讲述了这个故事。有科学家评价,虽然这一成功病例的可复制性有限,但的确是医学界在利用基因疗法治疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。

编辑:韩菲